Американский регулятор одобрил самое дорогое лекарство

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат Zynteglo от Bluebird bio для пациентов с бета-талассемией. Лекарство стоимостью $2,8 млн подвинет в списке самых дорогих препаратов «Золгенсму», один укол которого обходится в $2,1 млн, сообщает Reuters.

Бета-талассемия — редкое заболевание, из-за которого развивается нехватка кислорода в организме. Болезнь приводит к проблемам с печенью и сердцем. Пациентам в тяжелом состоянии нужно каждые 2-5 недель делать переливания крови.

Операционный директор Bluebird bio Том Клима сказал Reuters, что средняя стоимость переливаний крови за всю жизнь может составлять $6,4 млн. Zynteglo будет средством для однократного приема, после которого пациентам не нужны будут переливания. По его словам, это  обосновывает цену препарата.

Лекарства для генной терапии стоят очень дорого, поэтому страховые компании активно сопротивляются тому, чтобы оплачивать такое лечение. В 2019 г. компании Novartis пришлось предлагать скидки и рассрочки на свой препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии у детей. Сейчас Bluebird bio ведет переговоры по ценам со страховщиками.

FDA предупредило о возможном развитии рака крови при приеме Zynteglo. Тем не менее, во время исследований таких случаев отмечено не было. Bluebird bio собирается начать лечение пациентов в IV квартале 2022 г. В конце 2021 г. в России одобрили препарат «Золгенсма». В июле его начали официально поставлять в детские больницы.